大型制药公司是 医疗保健成本急剧上升 的主要替罪羊之一。当您了解到诸如临床试验之类的必要流程的惊人价格时，这可能就说得通了。
根据美国药品研究与制造商协会（PhRMA），美国制药行业的倡导团体，将一种新药推向市场需要花费 13 亿美元（以 2005 年美元计算）。
正如 PatientsLikeMe 的联合创始人 Jamie Heywood 所声称的那样，也许以患者为中心的比较效果研究方法可以“提供显著的成本和时间优势”。当 Heywood 的兄弟 Stephen Heywood 在 29 岁时被诊断出患有肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 时，他共同创立了这个健康社区网站。Heywood 一家人在世界各地寻找能够延长和改善 Stephen 生命的想法。PatientsLikeMe 目前拥有超过 10 万名注册会员，他们分享了他们在 500 多种疾病方面的真实健康经历和信息，包括 ALS——也称为卢伽雷氏病。
上个月，该社交网络在 Nature Biotechnology 杂志上宣布了一项由 ALS 患者发起的观察性研究结果。这些结果驳斥了 2008 年一项研究，该研究声称碳酸锂可以减缓这种神经退行性疾病的进展。
在最初的声明发布后，348 名 ALS 会员说服他们的医生为他们提供该药物，然后报告了他们的标签外使用情况。PatientsLikeMe 创建了一个数据采集表，允许患者跟踪他们随时间推移的疾病状态。对于对照样本，他们开发了一种算法，将报告服用碳酸锂的患者与一些疾病进程相似的其他 ALS 患者进行匹配。通过使用匹配的对照组，PatientsLikeMe 能够减少与在开放标签、真实世界情况下评估治疗效果相关的偏差。
仅仅九个月后，在国际 ALS/MND 研讨会上，PatientsLikeMe 公布了初步结果，表明碳酸锂对这些患者的疾病进展没有可观察到的影响。这些结果在任何正式的后续试验甚至招募患者之前就已公布。
尽管结果令 ALS 患者感到失望，但该研究确定了使用社交媒体监测患者报告的药物使用结果的五个潜在优势
速度
从工具启动（2008 年 3 月）到首次公开分享初步结果（2008 年 12 月）仅用了九个月。
成本
与传统试验中每位患者数千美元的成本相比，在线研究的每位患者边际成本更低。
患者参与度
使用 PatientsLikeMe 网站提交数据的患者与其他患者建立了联系，这可能带来一系列好处，增加了社会支持和社区。
患者可及性
通过在线组件，一项研究或期望的研究可以更快速地招募分布广泛的罕见病患者。它还有助于克服偏向居住在专科中心附近的患者的选择偏倚。
对照参与者的可用性
临床结果数据是从成千上万名患者身上被动收集的，这些患者充当了潜在的匹配对照。
Heywood 说：“这是首次使用社交网络实时评估患者群体中的治疗方法。” “虽然我们的平台不能取代黄金标准的双盲临床试验，但它可以提供补充数据，以支持医学和发现方面的有效决策。当可靠的数据更快地可用时，患者就赢了。”
人们已经使用互联网（很多！没完没了地！）来诊断、评估和讨论医疗问题。那么，为什么不将这种精力和工作用于加速临床发现呢？
评论已关闭。