在治疗、治愈和预防癌症方面，现代医学在很大程度上已经失败。 你可能会争辩说，癌症太复杂了，无法在我们记录它的几千年里解开。 或者，我们每年在研究上花费的数十亿美元太少了。 既定的激励机制和政策延续了研究孤岛，这无疑减缓了成功的步伐。
医学研究人员在一种以保密为主导的职业文化中接受培训，他们必须保护自己的利益。 主流文化不鼓励分享研究成果和在项目上进行合作。 保护既得利益变得比利用学术界现有的庞大协作网络更为重要。
对于四分之一将死于癌症的人口来说，这种思维模式是难以接受的。 根据世界卫生组织的数据，每四例死亡中就有一例归因于癌症。
如果癌症研究人员能够采用像过去二十年彻底改变软件开发的开放和协作方法，会发生什么？ 如果癌症研究可以开源呢？
Linux 取得成功是因为一大群人认识到了一种需求，并就满足这种需求的过程达成了一致。 开源方法的精妙之处在于参与其中的大量智力。 开源社区表明，网络的集体智慧大于任何单个贡献者。
虽然这个术语归因于软件开发，但这个想法并非如此。 事实上，一些医学研究确实使用了这种方法，就像 Linus Torvalds 和其他人开发开源操作系统一样。 例如，人类基因组计划非常成功地分发了基因图谱，以加速基因组的测序。 HGP 团队在互联网上公开了他们的数据。
最近，哈佛大学的研究人员团队发现了分布式研究的力量。 Dana Farber 癌症研究所 Jay Bradner 领导的团队发现了一种小分子抑制剂，该抑制剂显示出有望中断癌细胞侵袭性生长的能力。 这种小分子抑制剂被称为 JQ1——以发现它的化学家 Jun Qi 的名字命名——其工作原理是抑制一种蛋白质（含溴结构域 4，或 Brd4），这种蛋白质对于 Myc 调节基因的表达是必需的。 据信，突变的 Myc 基因是许多癌症的根源。 没有 Brd4，Myc 保持非活性状态。 抑制 Myc 可能是成功治疗癌症的关键部分。
利用来自受影响患者的细胞，Bradner 的小组成功地在小鼠体内培养了癌症，并发现接受该化合物的患癌小鼠存活了下来，而未接受该化合物的患癌小鼠则迅速死亡。
Bradner 的小组没有秘密运作和保护他们的工作，而是分享了它。 他们只是开始邮寄给朋友。 他们将其发送给牛津大学的晶体学家，他们发回了一张信息丰富的图片，帮助 Bradner 博士的团队更好地了解这种小分子抑制剂如何有效地对抗 Brd4。
他们将样品邮寄给美国 40 个实验室和欧洲另外 30 个实验室，鼓励这些实验室使用它、在其基础上构建，并分享他们的研究结果作为回报。 由于这种开源方法，Bradner 博士的团队在不到一年的时间里了解到，JQ1 小分子抑制剂可以阻止白血病细胞的生长，使受影响的细胞表现得像正常的白细胞。 另一个小组报告说，多发性骨髓瘤细胞对 JQ1 反应显着。 还有人发现，这种抑制剂可以阻止脂肪细胞储存脂肪，从而预防脂肪肝。
Bradner 发表了他的研究结果。 他公布了该化合物的化学特性，告诉研究人员如何制造它，甚至提出向医学研究界的任何人提供免费样品。 （如果您是一位想要 JQ1 分子样本的研究人员，您甚至可以通过 Twitter @jaybradner 联系 Bradner 的实验室。）
Bradner 认为他早期的成功不仅归功于科学，也归功于策略。 使用开源方法、分享有关该分子的信息以及众包研究和测试，说明了开放方法可以为医学研究和原型药物发现的难题带来的机遇。
在他最近发布的 TED 演讲视频中，Bradner 博士解释说，他坚信在研究人员之间免费提供药物原型将有助于加速向受影响的患者交付有效的抗癌药物。
通过更多的实践——以及彼此之间以及这种协作研究的更多熟悉——科学家可以将大型、复杂、耗时的项目分解为更小、可实现的部分。 通过在许多小组之间分散这些小任务，可以在大大减少的时间内完成更多的工作。
使用旧的研究模型，Bradner 的团队可能在第一年就了解到 JQ1 会影响 AML 细胞。 但他们可能要到明年才能研究白血病，几年后才能意识到它也可能影响脂肪肝。 您认为旧方法为我们今天需要的药物开发增加了多少年？
现在是认真考虑科学研究的不同模式的时候了——一种直接参与并造福社会、鼓励开放获取和科学信息自由交流的模式。 对患者的好处将是巨大的。
8 条评论